Academia 28.03.2024 21H00
Reposicionamento de fármacos pode poupar anos de investigação para doenças raras
Equipa do ICVS da Universidade do Minho descobriu um fármaco que já se encontra no mercado e consegue reduzir a progressão de sintomas motores e anomalias neuronais em pacientes com Machado-Joseph.
O reposicionamento de fármacos, em particular para doenças raras, é uma premissa que tem ganho força na Europa. Para a diretora do ICVS, Patrícia Maciel, este é o caminho para respostas mais céleres às patologias e uma forma de diminuir os falhanços em ensaios clínicos, ou seja, poupar milhões de euros.
Recentemente, a equipa do Instituto de Investigação em Ciências da Vida e da Saúde (ICVS) encontrou num fármaco já presente no mercado, o TUCA para doenças do foro gastrointestinal, bons indícios da sua capacidade de reduzir a progressão de sintomas motores e de anomalias neuronais na doença de Machado-Joseph.
A premissa foi defendida pela diretora do ICVS, Patrícia Maciel, que acredita que além de acelerar o processo garante também a segurança dos doentes, visto que estes fármacos já passaram por todos os controles de segurança.
"Demora bastante tempo e há um número enorme de falhanços. Podem falhar, por exemplo, na parte da segurança em humanos, portanto, ter uma molécula que já passou todas essas fases, poupa dinheiro e tempo. É um atalho que se pode tomar para fármacos que são, já sabemos, reconhecidamente seguros. No caso desses medicamentos estarem fora de patente são ainda mais baratos", adianta.
Está a ser trabalhada uma norma europeia no sentido de criar uma espécie de nova categoria entre os genéricos já sem patente e os novos fármacos. O objetivo passa por criar mais valias para uma empresa que descubra uma nova aplicação para esse fármaco. No fundo, gerar algum "benefício em termos de lucro para tornar este processo mais apelativo. Está a ser trabalhada, neste momento, essa diretiva a nível europeu e há muito investimento nisso, mas, por outro lado, este investimento do lado dos ensaios também acho que é uma coisa que faz bastante falta", refere.
O que é a doença de Machado-Joseph?
Esta doença rara hereditária que na ilha das Flores, nos Açores, afeta uma em cada 140 pessoas distingue-se por ser uma patologia neurológica e neurodegenerativa que pode levar a perturbações na marcha, dificuldades em articular a fala e em deglutir os alimentos. Com o agravar dos sintomas, os pacientes vêm a sua autonomia limitada, sendo que muitos acabam por ficar em cadeiras de rodas e, eventualmente, acamados.
Estes problemas vão surgindo devido à morte de neurónios em regiões específicas do cérebro que coordenam, sobretudo, o movimento.
Os resultados obtidos ao longo de quatro anos de estudos pré-clínicos foram promissores. Agora, a equipa espera poder passar aos estudos clínicos com o TUDCA.
A equipa acompanhou nos últimos oito meses ratinhos que receberam por via oral e injetável o medicamento. "O que nós víamos era que eles ficavam praticamente iguais ao controlo até ao fim da experiência. Os testes consistiram em colocar os animais a nadar numa piscina, equilibrarem-se e eles tinham, de facto, uma performance bastante melhor até muito tarde. Depois, a nível post-mortem, verificamos que o cérebro do animal tinha preservado os neurónios", ou seja, sem registo de qualquer efeito secundário.
Questionada sobre quanto tempo seria necessário para o TUDCA ficar disponível no mercado para os doentes com Machado-Joseph, Patrícia Maciel aponta a no máximo três anos que, no seu entender, será o tempo necessário para realizar um bom ensaio clínico.